由于可以通過優(yōu)先審評(píng)、審批，從而縮短新藥注冊(cè)時(shí)間，“特殊審批”對(duì)于創(chuàng)新藥的研發(fā)將是極大的鼓勵(lì)。為了鼓勵(lì)研究創(chuàng)制新藥和加強(qiáng)風(fēng)險(xiǎn)控制管理，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局(SFDA)制定了《新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定》(以下簡(jiǎn)稱《規(guī)定》)，2009年1月7日起正式頒布實(shí)施。

作為《藥品注冊(cè)管理辦法》的配套文件，《規(guī)定》詳細(xì)規(guī)定了新藥注冊(cè)特殊審批條件、程序和要求，明確了申請(qǐng)人在新藥注冊(cè)特殊審批過程中所具有的權(quán)利和須承擔(dān)的義務(wù)。

可申請(qǐng)“特殊審批”的范疇

根據(jù)《規(guī)定》，以下四種情形屬于特殊審批的范疇:

(一)未在國(guó)內(nèi)上市銷售的從植物、動(dòng)物、礦物等物質(zhì)中提取的有效成分及其制劑，新發(fā)現(xiàn)的藥材及其制劑;

(二)未在國(guó)內(nèi)外獲準(zhǔn)上市的化學(xué)原料藥及其制劑、生物制品;

(三)治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治療優(yōu)勢(shì)的新藥;

(四)治療尚無有效治療手段的疾病的新藥。

主治病證未在國(guó)家批準(zhǔn)的中成藥【功能主治】中收載的新藥，可以視為尚無有效治療手段的疾病的新藥。

《規(guī)定》還明確，屬于情形(一)、(二)項(xiàng)的，藥品注冊(cè)申請(qǐng)人可以在提交新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)時(shí)提出特殊審批的申請(qǐng)，藥品審評(píng)中心應(yīng)在5個(gè)工作日內(nèi)對(duì)其提交的申請(qǐng)資料予以確認(rèn)。

符合(三)、(四)項(xiàng)規(guī)定的藥物，申請(qǐng)人在其申報(bào)生產(chǎn)時(shí)方可提出特殊審批的申請(qǐng)，藥品審評(píng)中心應(yīng)在接到特殊審批申請(qǐng)后20日內(nèi)組織專家會(huì)議審查，確定是否進(jìn)入特殊審批。

“早、優(yōu)、多、動(dòng)”原則鼓勵(lì)創(chuàng)新

國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局新聞發(fā)言人顏江瑛在1月8日的例行新聞發(fā)布會(huì)上表示，該《規(guī)定》根據(jù)特殊審批的新藥注冊(cè)申請(qǐng)“早期介入、優(yōu)先審評(píng)、多渠道溝通交流、動(dòng)態(tài)補(bǔ)充資料”的總體原則，充分體現(xiàn)了鼓勵(lì)創(chuàng)新和加強(qiáng)風(fēng)險(xiǎn)控制管理的特點(diǎn)，將切實(shí)推進(jìn)我國(guó)創(chuàng)新藥的研究與開發(fā)。

據(jù)介紹，特殊審批管理規(guī)定將特殊審批設(shè)置為單獨(dú)通道，優(yōu)先保證特殊審批新藥注冊(cè)申請(qǐng)全過程的審評(píng)審批，并按《藥品注冊(cè)管理辦法》規(guī)定的時(shí)限完成。

根據(jù)《規(guī)定》，藥品審評(píng)部門將會(huì)適時(shí)介入，申請(qǐng)人可以在關(guān)鍵階段與審評(píng)部門多渠道、多形式進(jìn)行溝通交流，以幫助推進(jìn)研究和對(duì)結(jié)果進(jìn)行評(píng)價(jià)。

同時(shí)，鑒于特殊審批新藥注冊(cè)申請(qǐng)研究與評(píng)價(jià)的探索過程，根據(jù)創(chuàng)新藥物研發(fā)規(guī)律，在《規(guī)定》中設(shè)立了多種便捷的途徑，允許進(jìn)入特殊審批的新藥注冊(cè)申請(qǐng)補(bǔ)充資料?？紤]到創(chuàng)新藥注冊(cè)申請(qǐng)物研究的實(shí)際，還將其補(bǔ)充資料的時(shí)間由普通申請(qǐng)的4個(gè)月延長(zhǎng)到8個(gè)月。

此外，在技術(shù)審評(píng)階段藥品審評(píng)中心將繼續(xù)保留現(xiàn)已實(shí)施的調(diào)集審評(píng)資源、優(yōu)先審評(píng)等相關(guān)措施，以鼓勵(lì)新藥創(chuàng)制。

為了控制特殊審批的風(fēng)險(xiǎn)，《規(guī)定》參考國(guó)際積累的藥物創(chuàng)新研發(fā)的經(jīng)驗(yàn)數(shù)據(jù)，遵循創(chuàng)新藥研發(fā)的規(guī)律，建立了特殊審批新藥注冊(cè)申請(qǐng)的退出機(jī)制，原則性地規(guī)定了退出的幾種主要條件。

《規(guī)定》還要求，申請(qǐng)進(jìn)入特殊審批的新藥注冊(cè)申請(qǐng)，需對(duì)臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)相應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)控制方案。此類新藥注冊(cè)申請(qǐng)被批準(zhǔn)上市后還需制定完備的風(fēng)險(xiǎn)控制方案，如未在規(guī)定時(shí)間內(nèi)履行承諾，且無充分的、可接受的理由，國(guó)家局可要求申請(qǐng)人限制該新藥的臨床使用乃至?xí)和Ｉa(chǎn)和銷售。

SFDA還將針對(duì)特殊審批新藥注冊(cè)申請(qǐng)?jiān)O(shè)定相應(yīng)的數(shù)據(jù)庫(kù)，將重要的臨床試驗(yàn)信息收錄，并于藥品審評(píng)中心網(wǎng)站對(duì)外發(fā)布必要的特殊審批新藥注冊(cè)申請(qǐng)信息，以加強(qiáng)公眾的監(jiān)督。

另?yè)?jù)介紹，特殊審批不同于此前規(guī)定的特別審批。當(dāng)存在發(fā)生突發(fā)公共衛(wèi)生事件的威脅時(shí)，以及突發(fā)公共衛(wèi)生事件發(fā)生后，對(duì)突發(fā)公共衛(wèi)生事件應(yīng)急處理所需新藥按照《國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局藥品特別審批程序》辦理。